magicmine/iStock через Getty Images
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) акції підскочили 15% у понеділок після оголошення проміжних результатів двох досліджень фази 2b, в яких оцінювали воліксібат, його пероральний інгібітор транспортера жовчних кислот в клубовій кишкі.
Воліксібат наразі оцінюється у фазі 2b досліджень двох хронічних захворювань печінки які вражають жовчні протоки, а саме первинний склерозуючий холангіт (ПСХ) (дослідження VISTAS) і первинний біліарний холангіт (ПБХ) (дослідження VANTAGE).
Проміжні результати дослідження VANTAGE, у якому оцінювали воліксибат у пацієнтів із ПБЦ, показали зниження первинної кінцевої точки свербежу на 3,8 бала порівняно з вихідним рівнем і на -2,32 бала з поправкою на плацебо (p=0,0026). Крім того, 75% пацієнтів, які приймали воліксибат, досягли більш ніж 50% зниження рівня жовчних кислот у сироватці крові.
Не спостерігалося нових сигналів щодо безпеки, і побічні ефекти були подібними між групами лікування 20 мг і 80 мг.
На основі цих результатів дослідження VANTAGE PBC буде продовжено з дозою воліксибату 20 мг двічі на день.
Компанія також додала, що проміжний аналіз VISTAS PSC перевищив поріг ефективності для продовження дослідження. Незалежний комітет з перегляду даних рекомендував продовжити дослідження з вибраною дозою воліксибату 20 мг двічі на день без жодних змін у дослідженні.
